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美國 FDA 授予 5 個藥物孤兒藥地位

更新時間:2017-08-20 14:26:45 | fx_7cf7eb22

  美國食品和藥物管理局(FDA)近日授予了 5 個藥物孤兒藥地位(ODD),分別為:(1)H3 Biomedicine 公司的口服強效選擇性 SF3B 小分子調節劑 H3B-8800 治療急性髓性白血病(AML)和慢性粒單核細胞白血病 (CMML);(2)Inventiva 公司的小分子藥物 odiparcil(前稱 IVA336)治療粘多糖貯積癥 MPS VI(Maroteaux-Lamy 綜合征,一種罕見的兒科遺傳性退行性疾病);(3)Curtana 制藥公司的轉錄因子 Olig2 抑制劑 CT-179 治療膠質瘤,包括成人膠質母細胞瘤(GBM)和兒科高級別膠質瘤;(4)Lion TCR 公司 2 個 T 細胞療法治療肝細胞癌(HCC)。

  獲得孤兒藥地位,意味著制藥公司在藥物研發和商業化方面將獲得各種激勵措施,如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA 用戶費減免、臨床試驗設計中 FDA 的協助,以及藥物獲批上市后為期 7 年的市場獨占期。

  (1)H3B-8800:口服強效選擇性 SF3B 調節劑,治療白血病

  H3B-8800 是 H3 Biomedicine 公司的先導化合物,目前正處于 I 期臨床開發,該藥是一種強效、選擇性、口服生物可利用的小分子調節劑,針對野生型和突變型剪接因子 3b 復合物(SF3B)具有調節作用。目前,H3 公司正開發 H3B-8800 作為一種抗癌制劑。在臨床前研究中,當給予口服耐受劑量時,H3B-8800 表現出劑量依賴性的正常和異常剪接調制作用。在攜帶剪接體突變的一些臨床前移植瘤模型中,H3B-8800 口服給藥表現出優先的抗腫瘤活性。H3 公司在剪接方面的領先研究和發現項目旨在開發靶向癌癥中與失去管制的 RNA 穩態相關漏洞的藥物。

  H3 公司總裁兼首席執行官 Markus Warmuth 表示,此次 H3B-8800 被授予孤兒藥地位是 H3 公司正在開展的癌癥基因組學驅動藥物發現項目的一個關鍵里程碑。該公司對其科學及臨床團隊所取得的進步感到高興,并期待著繼續調查 H3B-8800 作為這些疾病患者的潛在治療選擇。

  H3 公司是一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司,專門從事精準腫瘤療法的發現和開發,該公司作為日本藥企衛材(Eisai)美國制藥運營的子公司,通過利用現代合成化學、化學生物學和人類遺傳學,其目標是向市場推出新一代癌癥治療藥物,改善患者的生活。

  (2)Odiparcil:治療粘多糖貯積癥 MPS VI

  MPS VI(maroteaux-Lamy 綜合征)是一種罕見的兒科遺傳性退行性疾病,特征是 N - 乙酰半乳糖胺 -4- 硫酸酯酶(芳香基硫酸酯酶 B,ASB)的異常功能導致硫酸皮膚素和硫酸軟骨素在細胞、組織、器官中的積累?;颊弑憩F為臉部粗糙、身材矮小、角膜混濁、聽力損失、多發性骨發育障礙、肝脾腫大、心臟瓣膜病、肺功能降低,但無智力缺損。和其他 MPS 一樣,MPS VI 的發病時間、進展速度、疾病程度在不同個體間可能有所不同。若未經治療,MPS VI 嚴重患者的預期壽命僅為 20 年,較不嚴重者壽命延長。MPS VI 在活產嬰兒中的患病率估計為 22.5 萬分之一。當前的治療方案如酶替代療法(ERT)或造血干細胞移植(HSCT),還沒有治愈 MPS VI 的藥物,導致該領域存在著遠未滿足的醫療需求。

  odiparcil 是一種口服治療藥物,目前正開發作為 3 種類型粘多糖貯積癥的治療,分別為 MPS I(Hurler/Scheie 綜合征),MPS II(Hunter 綜合征),MPS IV(Maroteaux-Lamy 綜合征)。Inventiva 公司即將啟動一項 IIa 期 iMProveS(改善 MPS 治療)研究,該研究為期 26 周,將在 2 個歐洲臨床站點開展,旨在 24 例 MPS VI 成人患者中證明 odiparcil 的安全性、耐受性和療效。如果該研究獲得積極數據,該公司計劃在美國和歐盟啟動一項關鍵性 III 期臨床研究,調查 odiparcil 治療 MPS VI 患者的療效和安全性。

  Inventiva 是一家專門從事與核受體、轉錄因子、表觀遺傳學調節器相互作用的藥物開發。該公司的研究引擎開辟了治療纖維化疾病、癌癥及醫療需求嚴重未得到滿足的罕見病領域的新突破性療法。

  IVA337 是該公司的先導產品,這是一種抗纖維化藥物,具有很強的作用機制,能夠激活全部 3 種類型過氧化物酶體增殖劑激活受體(PPARs),這些受體在控制纖維化過程中發揮著關鍵作用。IVA337 開發用于 2 種疾病的治療:NASH,這是一種嚴重且日益普遍的肝臟疾病,影響美國超過 3 億人;系統性硬化癥,這是一種具有非常高死亡率的疾病,目前無批準的治療藥物。

  odiparcil 是該公司的第二個臨床產品。 目前,Inventiva 已與制藥巨頭艾伯維和勃林格殷格翰達成了合作伙伴關系。

  (3)CT-179:轉錄因子 Olig2 抑制劑,靶向癌癥干細胞,治療膠質瘤

  膠質母細胞瘤(GBM)是成人中最常見、最具侵襲性的惡性原發性腦腫瘤。根據美國腦瘤協會(ABTA)估計,在 2017 年預計將增加 1.239 萬 GBM 新病例。治療 GBM 的傳統治療方法包括手術、化療和放射治療,靶向腫瘤體積,但對膠質瘤癌癥干細胞(CSCs)的作用有限,這些干細胞是導致大多數 GBM 患者疾病復發的原因。相應地,GBM 領域存在著顯著未滿足的醫療需求,患者中位存活時間不足 15 個月,5 年生存率低于 10%。

  Olig2 是一種轉錄因子,對正常的大腦發育非常重要,同時已被證明是一個重要的致癌基因,能夠控制腫瘤發生、生長、浸潤、分化、抗輻射。通常,Olig2 在正常腦組織中不活躍,但在所有彌漫性膠質瘤中高表達,同時被發現存在于幾乎所有 GBM 癌癥干細胞中,這使得 Olig2 成為一個非常有吸引力的藥物靶標。CT-179 是一種高度有效的 Olig2 抑制劑,在動物模型中能選擇性保護正常細胞并顯著降低癌細胞向正常腦組織的遷移。

  CT-179 口服可利用,很容易穿過血腦屏障,在大腦中達到很高的濃度,在腦腫瘤動物模型中顯著延長生存。重要的是,在相關動物模型中,CT-179 聯合標準治療藥物替莫唑胺和放療顯著抑制了腫瘤生長,并延長了總生存。CT-179 代表了一種新的選擇性靶向膠質瘤癌癥干細胞的藥物,目前正處于臨床前開發。在臨床前研究中,該藥作為輔助療法治療 GBM 和其他膠質母細胞瘤表現出很大的潛力。Curtana 公司計劃于 2018 年啟動 IND 申請。

  Curtana 公司專注于開發新型首創小分子療法,靶向中樞神經系統癌癥干細胞,治療膠質母細胞瘤和其他腦部腫瘤。

  (4)Lion TCR :T 細胞療法,治療肝細胞癌(HCC)

  Lion TCR Pte 公司開發的 2 款 T 細胞療法被授予治療肝細胞癌(HCC)的孤兒藥地位,這 2 款產品是分別利用瞬時 mRNA 轉導技術和長效 DNA 轉導技術開發的慢性乙型肝炎病毒(HBV)特異性 TCR 重定向 T 細胞療法。

  HCC 是全球第三大癌癥死亡原因,在中國是第二大癌癥死亡原因。在全球范圍內,60% 的 HCC 由 HBV 感染所致,在中國超過 90%。據報道,在全球范圍內,每年新增 78 萬例新發病例,HCC 患者總體預后較差,總生存率僅為 3%-5%。

  Lion TCR Pte 公司總部位于新加坡,是一家臨床階段的 T 細胞免疫療法公司,專注于開發和商業化基于其專有技術的 T 細胞產品,用于病毒相關癌癥的治療。作為 HBV 特異性 TCR 重定向 T 細胞療法治療 HCC 領域的領導者,該公司擁有來自新加坡 A *Star 公司的全部技術產品的獨家授權。

  值得一提的是,Lion TCR Pte 公司已在中新廣州知識城(sino-Singapore Guangzhou Knowledge City)建立了一處研究和生產設施,促進該公司在中國的臨床試驗開展及產品的商業化。

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